Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença ‘invisível

A agência reguladora de saúde do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a autorizar uma terapia genética destinada a curar duas condições relacionadas às células sanguíneas. O novo tratamento para a doença falciforme e a beta talassemia destaca-se por sua ser a pioneira da tecnologia de edição genética Crispr. As responsáveis pela técnica são as pesquisadoras Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, que ganharam o Prêmio Nobel em 2020. A nova terapia funciona a partir da edição de genes que possibilita a manipulação precisa do DNA. Pacientes portadores de doença falciforme fabricam glóbulos vermelhos com uma configuração diferente, em formato de foice. 

 No método em questão, as células-tronco da medula óssea do próprio paciente são removidas e, em laboratório, a ferramenta de edição genética Crispr funciona como “tesouras moleculares”, fazendo cortes precisos no DNA dessas células. Com isso, acontece a desativação dos genes defeituosos associados a problemas de saúde. Após a modificação, as células são reintroduzidas no organismo, desencadeando a produção de hemoglobina dentro dos padrões normais. 

Foto: Reprodução /biblioteca.cofen. 

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